人工智能 (AI) 正在迅速改变制药和生物技术研究，药物发现、开发和商业化领域都获得了大量投资，应用也日益广泛。到 2025-2026 年，大约一半的制药/生物技术公司 将在研发中利用人工智能/大数据------与 2010 年代末相比，这一比例大幅上升 ( 1 )。近85% 的全球大型制药公司 现在将人工智能视为"当务之急"( 2 )。关键调查指标包括：约 50% 的公司正在投资或探索人工智能（例如在印度），而只有极少数公司 (<10%) 没有人工智能方面的举措 ( 3 ) ( 4 )。行业资本流动也反映了这一趋势：到 2025 年，全球医疗保健人工智能领域的投资将超过180 亿美元 ，约占所有医疗保健行业投资的 46% ( 5 )。2025年， 人工智能驱动的药物发现/生物技术风险融资额从2024年的约89亿美元（264笔交易）增至约110亿美元（348笔交易）（6）。总体而言，2024年至2025年人工智能/机器学习药物发现合作和并购价值超过550亿美元（7）（8）。
多个案例研究印证了这些里程碑：大型交易包括 Xaira Therapeutics在 2024 年完成的10 亿美元种子轮融资 ( 9 ) 和Isomorphic Labs在2025 年完成的 6 亿美元 A 轮融资( 10 )。制药行业的合作同样引人注目------例如诺华和 Monte Rosa 的人工智能驱动分子粘合剂联盟（可能高达 54 亿美元）以及阿斯利康与 CSPC 的数十亿美元免疫学合作（可能高达 52 亿美元）( 11 )。早期采用者报告了投资回报率：药物靶点识别时间缩短了一半（约 18 个月→9 个月），人工智能辅助运营提高了效率（例如，Syneos Health 使用人工智能系统将试验中心启动时间缩短了约 10% ( 12 )）。
然而，人工智能的普及程度仍然参差不齐。尽管热情高涨，但大多数机构仍在试点或处于早期阶段 。近期调查发现，仅有13%至30%的公司 全面实施了人工智能项目，而大多数公司仍在"测试"或规划阶段（13）（14）。阻碍因素包括数据孤岛、成本、人才缺口和监管，这意味着该行业仍处于"缓慢而稳步"的普及阶段（15）（16）。展望未来，生成式人工智能、大规模模型（例如用于蛋白质的AlphaFold）以及与临床工作流程的整合方面的突破有望推动下一波价值浪潮。
本报告全面概述了截至2026年中期人工智能在制药和生物技术领域的应用情况，涵盖历史背景、当前基准（包括数据和调查）、详细的投资趋势、突出的应用案例和案例研究以及未来展望。所有论断均以行业数据、专家调查和权威新闻分析为依据。
1. 引言和背景
人工智能（AI）广义上是指利用机器系统执行以往被认为只有人类才能完成的任务（例如预测、分类和决策）5。过去十年，人工智能因其在药物发现、优化临床开发和改进运营方面的潜力，在制药和生物技术领域获得了广泛关注。其动机显而易见：药物开发历来耗时耗力 ，通常需要10-15年，且每款重磅药物的研发成本高达10-20亿美元17。研发效率一直滞后，许多大型制药公司的研发管线停滞不前，而未满足的医疗需求却在不断增长。人工智能有望加速科学发展（例如，构建更多预测模型、进行计算机筛选），提高效率（例如，自动化数据分析、减少工作量），并最终降低成本。
多种技术和市场因素共同推动了人工智能的普及应用：生物数据（基因组、蛋白质组、真实世界证据）的爆炸式增长、机器学习（深度神经网络、Transformer模型）的进步，以及云计算和大数据基础设施的兴起。人工智能的里程碑式成功案例------例如DeepMind的AlphaFold在蛋白质折叠方面的突破以及化学领域的生成模型------已在以往难以解决的问题上取得了切实进展（18）。与此同时，风险投资生态系统也推动了专注于人工智能的生物技术初创企业的蓬勃发展（融资交易、衍生公司），并促进了大型制药公司与人工智能创新者之间的合作与并购。到2026年，人工智能工具的应用范围将涵盖从初创药物发现平台（例如Insilico、Exscientia）到传统企业内部人工智能中心。业内人士将此比作生命科学领域一场新的"数字军备竞赛"。
本报告考察了制药和生物技术领域人工智能（AI）的应用基准，重点关注2026年的展望 （调查数据截至2025年，并包含2026年初的更新数据）。报告分析了多个维度：企业采用率（基于调查统计数据）、财务指标（投资、融资轮次、并购）、应用案例（研发、临床、生产）以及战略趋势。我们着重阐述了人工智能的优势（例如，更快地识别目标）和实际挑战（例如，数据治理、监管问题）。通过案例研究和专家引述，本报告详细描绘了人工智能在制药/生物技术领域的现状和发展方向。
2. 人工智能在制药和生物技术领域的历史演变
人工智能在药物研发中的应用经历了三个主要阶段。21世纪初 ，药物研发领域迎来了第一波计算药物发现浪潮：定量构效关系（QSAR）模型、基于规则的专家系统以及最早的机器学习算法被应用于虚拟筛选和靶点预测等任务。由于数据和计算能力的不足，这些早期方法收效甚微。2010年代，更先进的机器学习和大数据（例如高通量筛选数据、基因组学）涌现，但这些技术仍主要处于研究阶段。大型会议开始设立"信息学"和"人工智能在药物设计中的应用"专题，反映出人们对该领域日益增长的兴趣。
2020年前后，深度学习的突破和科技巨头的涌现带来了一个重要的转折点。2020-2021年，DeepMind的AlphaFold 2在蛋白质结构预测方面实现了接近实验精度的水平，解决了困扰生物医学数十年的难题（参见3）。这催生了生物技术初创公司（如Isomorphic Labs等），并使制药公司相信人工智能能够解决核心科学问题。与此同时，Transformer模型（如BERT、GPT）的突破展现了人工智能在理解语言和复杂数据模式方面的飞跃。谷歌/Alphabet（通过Verily和DeepMind的衍生公司）、微软、IBM（沃森健康计划）和亚马逊（AWS人工智能工具）等跨领域公司开始与生命科学公司合作或收购它们。
2010年代末 和2020年代初，专注于人工智能药物研发的初创公司也蓬勃发展。Exscientia（成立于2012年）、BenevolentAI、Insilico Medicine、Recursion Pharmaceuticals等公司构建了"人工智能优先"的药物发现引擎。例如，Recursion利用计算机视觉技术进行药物再利用，并于2021年上市。Insilico报告称，截至2022年，已有超过40个项目和13个新药临床试验申请（IND）推进到位（19）。值得注意的是，2020年，Exscientia和住友制药以创纪录的速度将首个人工智能设计的小分子药物（DSP-1181）推进到I期临床试验（20）；尽管该化合物后来试验失败，但它凸显了人工智能在显著加速早期药物发现方面的能力。
到2023-2025年，随着生成式人工智能（GenAI）的蓬勃发展，制药行业的应用获得了显著的推动力。全球新冠疫情凸显了敏捷研发（例如快速疫苗研发）的重要性，并进一步强调了预测建模的价值。行业组织开始定期开展调查，量化人工智能的应用水平（见第3节），同时，书籍和报告也开始警告，如果企业不迅速利用人工智能更新研发流程，将会出现"数字化转型鸿沟"（21）。
要点： 过去几年是一个转折点：人工智能在制药领域的应用已从早期探索和试点项目发展到实质性的研发合作，创纪录的资金投入和制药行业领导者的支持便是明证。这为下文讨论的2026年里程碑奠定了基础。
3. 采用率统计数据和基准
近期多项调查量化了人工智能在制药和生物技术领域的应用情况。尽管调查方法各不相同，但都呈现出一些共同的主题：人工智能的应用正在快速增长，但发展仍不均衡。以下是具有代表性的行业调查的主要发现（表1也对此进行了总结）。
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ICON（2024，GlobalData） 对欧洲/北美约100位制药/生物技术专业人士进行了调查。调查发现，49%的 受访者目前在其研究项目中使用人工智能/大数据，高于2019年的约39%（1）。82%的受访者认为人工智能工具将提高研发投资回报率，88%的受访者计划在未来1-2年内增加数字化投资（22）。值得注意的是，大多数受访者仍处于早期阶段：仅有13%的 受访者表示已全面实施了人工智能项目，而约70%的受访者处于试点或选择性使用阶段（13）。这种"缓慢但稳步"的普及与ICON的描述相符。
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Define Ventures/Fierce Pharma（2025年7月） 对数十位企业高管（包括全球排名前20的制药公司中的16家）进行了调查。85%的高管表示，人工智能是他们公司的**"当务之急" （** 2），超过80%的高管表示他们正在增加人工智能预算。这凸显了高端市场的紧迫性：大型企业正在正式投入资源发展人工智能，并且通常专注于医学写作自动化等高影响力领域。
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ZoomRx/Fierce Pharma（2024年4月） 对来自各行业的200多位生命科学专业人士进行了调查。83%的受访者认为人工智能"被高估了"，反映出他们的怀疑态度，但92%的 受访者表示他们的公司实际上正在以某种方式使用人工智能（23）。只有8%的受访者表示完全没有使用人工智能，而50%的受访者表示有一些使用案例，10%的受访者表示他们在人工智能领域处于行业领先地位。使用人工智能的受访者中最常见的应用领域包括药物发现 、个性化医疗、内容生成和试验优化（24）。在市场营销或销售等支持职能方面，另一项研究（Across.Health，2024）发现，在欧洲制药行业，只有约6%的公司全面实施了用于客户互动的人工智能工作流程，约24%的公司正在进行试点项目（4）。
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安永印度（2025年2月）的 报告（以区域为例）显示，50% 的印度制药公司已在投资或探索人工智能，25%的公司已将基因人工智能工具投入生产（3）。另有34%的公司正在试点人工智能项目。这表明，新兴市场制药企业对人工智能的兴趣同样浓厚。在亚洲和欧洲，大量案例研究（例如江苏恒瑞的合作项目、中国生物技术公司对人工智能的应用）也印证了这一全球趋势。
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《生物制药国际》（BioPharm International，2025年10月） 开展了一项专注于数字化转型的调查，发现存在"炒作与实施之间的差距"。近80% 的受访者认为人工智能/高级分析是未来3-5年最重要的投资领域（14）。然而，68%的受访者表示，他们仍处于人工智能的试点或探索 阶段（25）。受访者指出的主要障碍包括遗留系统（37%）、高成本（32%）和熟练员工短缺（26%）（16）。这证实，尽管几乎所有人都对此感兴趣，但很少有公司能够超越初始项目阶段。
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其他指标： 《经济时报》（印度）的一份报告显示，75%的受访制药企业高管认为，人工智能在供应链、研发和生产等领域的应用降低了成本（26）。下表（表1）总结了制药/生物技术领域人工智能应用的关键调查统计数据：
| 学习 | 年 | 范围 | 主要发现 |
|---|---|---|---|
| ICON / GlobalData | 2024 | 101 位医药/生物技术研发专业人员（北美/欧盟） | 49% 的企业在研发项目中使用人工智能/大数据（1）（自 2019 年以来增长约 10%）；82% 的企业期望获得投资回报率。 |
| Define Ventures（通过 FiercePharma） | 2025 | 全球排名前20的制药公司高管 | 排名前 20 的制药公司中有 85% 将人工智能视为"当务之急"（2）；超过 80% 的公司正在增加人工智能预算。 |
| ZoomRx（通过 FiercePharma） | 2024 | 200名生命科学专业人士 | 92% 的公司有 ≥1 个 AI 应用案例；只有 8% 的公司没有 AI 应用案例。常见用途：药物发现、个性化、文案撰写（24）。 |
| Across.Health（月度图表） | 2024 | 欧洲生物制药市场营销 | 15% 的公司对人工智能在客户互动方面没有兴趣；30% 的公司正在进行试点或更大规模的试点；只有 6% 的公司完全实施了人工智能（4）。 |
| 安永/经济时报 | 2025 | 500多个医药行业职位（印度） | 50% 的公司正在投资/探索人工智能；25% 的公司已经上线了 GenAI（3）；75% 的公司报告称人工智能驱动的成本降低。 |
这些数据表明，人工智能的应用已经相当普遍 （大多数公司都有试点项目），但很少有公司将其扩展到企业级应用 。一项调查结果显示，所有制药公司都认识到人工智能的重要性（持压倒性积极态度2），尽管内部仍然存在一些障碍。
4. 人工智能在制药和生物技术领域的应用
人工智能已应用于整个制药/生物技术价值链。我们对主要应用场景进行分类，并举例说明：
4.1 药物发现与设计
人工智能驱动的药物发现一直是其最具代表性的应用案例。机器学习模型分析生物数据和化学空间的速度远超人类。其应用包括：
- 靶点识别与验证： 人工智能模型（包括深度学习和概率算法）挖掘基因组学、蛋白质组学和文献数据，以预测疾病靶点。例如，Insitro 利用机器学习技术处理高内涵细胞数据，以发现新的纤维化和中枢神经系统靶点（27）。
- 分子设计与合成： 生成模型（例如图神经网络、分子生成器）用于设计候选化合物。以往缓慢的筛选过程得以加速：Exscientia公司报告称，其在不到12个月的时间内设计出了DSP-1181（而传统方法需要5年以上）28。类似地，Recursion公司的平台利用基于人工智能的表型分析技术，设计用于治疗遗传性疾病的化学修饰方案，并于2021年上市。AlphaFold或Rosetta Fold等人工智能工具现在可以通过预测三维结构来帮助设计生物制剂。
- 先导化合物优化： 预测算法（QSAR、基于物理信息的神经网络）指导哪些化学修饰可以改善化合物的性质。正如一篇综述指出，大多数应用人工智能的制药公司都将其应用于化合物筛选（蛋白质/靶点预测）( 29 )。
- 药物重定位： 人工智能分析现有药物数据，以寻找新的适应症。Transcripta Bio 利用基于基因表达数据（"药物-基因图谱"）的人工智能模型，将已获批准的药物重新用于治疗罕见病，并在不到两年的时间内将 5 种已知药物推进到新的试点研究中（30）。这种计算机辅助的药物重定位可以显著缩短研发周期。
影响： 实践表明，企业在早期阶段显著节省了时间 。例如，Exscientia 声称其人工智能工作流程在不到 12 个月的时间内完成了通常需要 4 年以上的靶点识别和合成（28）。Insilico 2022 年的研发管线数据显示，人工智能发现的候选药物已获得 30 多个新药临床试验申请（IND）提名（19）。许多人预测，人工智能将把靶点到先导化合物的发现时间缩短 30% 至 50%。然而，这些数据通常是内部数据；公开指标仍在不断涌现。目前唯一进入人体试验的人工智能优先小分子药物（DSP-1181）既展现了其前景（快速进入临床试验），也揭示了其风险（最终试验失败），这强调了人工智能发现的先导化合物仍需经过验证。
4.2 临床开发和试验
人工智能可辅助患者选择、试验设计和监测：
- 试验计划与中心选择： 人工智能分析历史试验和患者数据，以选择最佳的地理位置、医疗机构和纳入标准。例如，Syneos Health 利用 Azure OpenAI 将中心启动时间缩短了约 10% ( 12 )，从而加快了试验启动速度。
- 患者招募与匹配： 自然语言处理 (NLP) 技术能够大规模地检索医疗记录，将潜在参与者与临床试验的入组标准进行匹配，从而解决招募过程中的一个关键瓶颈。虽然具体的指标属于商业机密，但业内人士指出，实际招募时间通常比计划长 30%；人工智能匹配有望缩小这一差距。
- 试验监测和数据分析： 高级分析和机器学习技术能够实时标记安全信号或方案偏差，并通过自适应设计优化试验组。阿斯利康的"开发助手"（基于 AWS Bedrock 构建）使研究人员能够通过聊天式查询即时访问多来源的试验洞察（31）。据阿斯利康称，这可以将数小时的手动数据收集工作缩短到几秒钟，但已发表的结果仅为个案报道。
- 合成/对照组： 一些生物技术公司（例如使用真实世界队列的肺癌试验）正在探索生成模型来模拟患者预后，这有可能减少对照组的规模。这种方法仍处于实验阶段，但如果监管机构批准，则可以缩短二期/三期临床试验的时间。
总体而言，业界预期人工智能将提升试验效率 （减少方案修改、按时招募受试者），而非立即大幅缩短试验周期。TIME杂志2026年临床试验概况指出，人工智能在智能试验设计中发挥着重要作用，但强调"真正的瓶颈"仍然是人体研究固有的耗时（32）。尽管如此，目前已有数百项试验将人工智能应用于患者分层或数字生物标志物分析，表明人工智能正在稳步融入临床试验。
4.3 制造和供应链
人工智能也正在渗透到制药行业：
- 工艺优化： 先进的分析技术能够预测生产产量和质量结果。预测性维护可以减少生物反应器的停机时间。例如，全球合同研究机构 (CRO) 和合同生产商 (CMO) 越来越多地利用人工智能来预测批次成功率并排查变异问题。
- 质量控制： 机器视觉检测产品（例如注射剂小瓶）的速度比人工检测更快，机器学习模型可以检测生产线数字孪生模型中的异常读数。虽然公开研究鲜有量化收益的，但企业报告称，使用智能自动化后，生产效率提高了两位数，召回率也降低了。
- 供应链韧性： 人工智能驱动的需求预测和库存管理被应用于预防药品和原材料短缺。在新冠疫情期间，仓库利用人工智能技术将物资重新分配到疫情爆发严重的地区。2020 年后，企业在供应链数字孪生模型方面投入巨资。DCAT Research（2024 年 5 月）的一项调查发现，许多制药公司正在使用人工智能进行供应链风险建模，并指出预测误差最多可降低 30% 至 40% （安永印度报告）33。
4.4 商业及其他应用
人工智能在研发之外的作用日益增强：
- 销售与市场营销： 人工智能工具能够实现与医生和患者的个性化沟通、优化定价模型并生成营销内容。太阳制药与 GoML（微软 Autogen 和 OpenAI）的合作就是一个例子：一款基于 GPT-4 的"销售分析助手"让销售主管能够以对话的方式查询实时数据，据称可将销售业绩洞察速度提升约 85% ( 34 )。此类系统消除了 SQL 的障碍，并将报告延迟从几天缩短到几秒钟。
- 医学事务与医学写作： 生成式人工智能可撰写临床研究报告、监管文件，甚至出版物稿件。大型制药公司（例如基因泰克）将人工智能视为写作任务的"效率放大器"（35）。像阿斯利康的合作伙伴爱思唯尔这样的供应商以及像SRI BioMetrics这样的初创公司正在开发用于自动生成大纲和检查合规性的工具。早期投资回报率的宣称包括文档生成速度提高2-3倍。
- 药物警戒： 不良事件自动编码和社交媒体安全信号扫描均利用了自然语言处理（NLP）技术。人工智能系统对病例报告进行分类，使药物警戒团队能够专注于严重不良反应。一些公司报告称，引入基于人工智能的编码后，人工审核工作量减少了约40%。
不同部门的采用速度 各不相同。医学写作和内容创作领域已初见成效（尝试风险低），而临床或安全应用则需要监管部门的验证。总体而言，目前高容量、高效率的任务 （例如数据分析、内容创作）更容易取得成效，每个季度都有成功案例通过技术新闻稿发布。
5. 投资和融资趋势
医药/生物技术人工智能是生命科学投资领域最受关注的细分市场之一。2020年至2025年的主要趋势包括：
5.1 风险投资和风险投资轮次
对人工智能驱动型制药公司的风险投资显著加速：
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融资规模： 据 Weekend Markets（DealForma）报告，2025 年人工智能/机器学习 (AI/ML) 药物公司将完成348 轮风险投资，总额达 110 亿美元( 6 )。这较 2024 年（264 轮，89 亿美元）( 6) 实现了显著增长。在 2024 年至 2025 年期间，约 612 轮融资将带来约 199 亿美元的资金，反映出投资者日益增长的需求。值得注意的是，2025 年巨额融资轮 数量创下纪录：医疗保健人工智能领域将有 22 笔交易超过 1 亿美元（据 BotMemo，2026 年），远高于其他任何人工智能垂直领域。
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重点交易： 表 2 列出了一些具有里程碑意义的风险投资融资案例：
| 公司 | 圆形 | 金额（百万美元） | 日期（2024--25） | 描述/VC |
|---|---|---|---|---|
| Xaira Therapeutics | 种子/A | 1000 | 2024年4月 | AI驱动的药物发现；由ARCH/Foresite（9）领导。 |
| 同构实验室 | A系列 | 600 | 2025年3月 | Alphabet/DeepMind 衍生公司；药物设计平台（10）。 |
| 帕索斯人工智能 | D系列 | 365 | 2025年5月 | AI肿瘤药物发现；估值约16亿美元（36）。 |
| 莉拉科学 | A/D系列 | 350 | 2025年（4月/9月） | AI"科学智能"（旗舰先锋，英伟达）（37）。 |
| 归纳生物学 | A系列 | 25 | 2025年5月 | 用于小分子药物发现的人工智能平台（38）。（值得关注的规模较小的生物技术融资。） |
表 2：人工智能驱动的制药/生物技术领域精选的大型融资交易（2024-2025 年） 来源：行业报告和新闻稿（9）（10）。
除此之外，许多规模较小的AI药物初创公司仍在继续进行A轮/B轮融资。融资热潮的背后是风险投资界普遍的热情，而这种热情部分源于其他领域对AI的热潮。然而，生命科学领域的风险投资机构变得更加谨慎：硅谷银行指出，尽管巨额交易有所增加，但到2025年，医疗保健领域的风险投资交易总数仍下降了7% （ 5）。平均融资规模有所增长（后期巨额基金增多）。
5.2 合作伙伴关系和企业研发支出
大型制药公司和科技公司正通过合作和收购进行大量投资：
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联盟： 自 2020 年以来，已宣布了数十项多年研发合作。DealForma (2026) 统计，2025 年人工智能/机器学习 (AI/ML) 发现合作项目将达到 114 项， 潜在支付额达 434 亿美元（约 0.07 亿美元）( 7 )，高于 2024 年的 84 项合作项目（118 亿美元）( 7 )。例如：诺华与 Monte Rosa 合作开发 AI 设计的胶粘剂（预付款 1.2 亿美元，里程碑付款最高可达 54 亿美元）( 39 )；阿斯利康与 CSPC 合作开发 AI 发现的免疫药物（预付款 1.1 亿美元，总金额 52 亿美元）( 40 )。大型科技公司也参与合作或投资：Alphabet 旗下的 GV（Google Ventures）投资了 Isomorphic，亚马逊与阿斯利康合作开发了 AWS Bedrock，微软和苹果也开展了生命科学领域的合作项目等等。
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并购： 尽管数量有所减少，但并购交易呈上升趋势。DealForma指出，2025年人工智能相关的并购交易预计将达到99笔 （总额123亿美元），而2024年仅为34笔（32亿美元）8。这包括制药公司收购人工智能或数字平台，反之亦然。2025年值得关注的交易包括西门子收购Dotmatics（51亿美元）------一家制药公司使用的研发数据平台 [41](https://dealforma.com/ai-ml-drug-discovery-and-licensing-rd-ma-ventures-and-ipos-2025-review/#:~:text=Siemens acquiring Dotmatics – April,2025 "41]") ------以及GE医疗收购Intelerad（23亿美元）------一家拥有人工智能工具集的医学影像软件公司42。这些交易本身可能并非"药物研发"公司，但标志着人工智能工具正被战略性地整合到制药公司的产品组合中。中国生物技术公司南洋生物也通过SPAC上市（估值约15亿美元），以推进其人工智能药物研发管线 [43](https://dealforma.com/ai-ml-drug-discovery-and-licensing-rd-ma-ventures-and-ipos-2025-review/#:~:text=Nanyang Biologics reverse merging with,a SPAC – October 2025 "43]")。
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公开市场与IPO： 少数人工智能制药公司已成功上市（例如Recursion、蛋白质组学领域的Schrödinger等）。以Recursion（一家人工智能驱动的表型组学公司）为例，该公司于2021年上市（上市时市值约为60亿美元）。其他几家公司（例如Flagship旗下的Exscientia、AbCellera、Ginkgo Bioworks等）的估值也因其专注于人工智能而有所提升。2020-2022年的特殊目的收购公司（SPAC）浪潮中，也出现了一些人工智能生物技术公司上市（例如信达生物、Ver AI）。然而，由于2022-2025年生物技术IPO整体下滑，除成熟的、由高管团队主导的企业外，近期鲜有纯粹的人工智能新秀进入公开市场。
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政府和非稀释性融资： 各国政府和大型机构也在为生命科学领域的人工智能提供资金。美国食品药品监督管理局 (FDA) 和国立卫生研究院 (NIH) 都推出了相关计划（例如，资助人工智能驱动的疾病监测），而像美国国防高级研究计划局 (DARPA) 和生物医学高级研究与发展局 (BARDA) 这样的机构也投资于用于应对流行病的人工智能平台。中国的国家战略明确将"人工智能药物研发"列为关键主题，并由国家资金支持相关公司（例如 DeepTrack Therapeutics）。尽管难以精确量化，但这些非风险投资来源确实有助于增强人工智能生态系统的稳健性。
5.3 财务业绩和投资回报率
虽然具体的投资回报率数据大多属于专有信息，但一些汇总指标已被引用：
- GlobalData 2024 年的一份报告预测，到 2030 年，医疗保健领域的人工智能市场 规模将达到约 4000 亿美元（2023 年为 1030 亿美元），复合年增长率约为 39%。其中，专门的"制药研发"领域是这一增长的重要组成部分。
- 企业内部估算（例如来自行业调查）表明，人工智能工具在药物研发领域可通过节省成本和加快临床试验速度，在2-3年内带来3-5倍的回报（ 44）。另有研究估计，生成式人工智能可将药物研发周期缩短50%，并使化学家的工作效率提高4倍。
- 在融资方面，SVB指出，2025年医疗保健人工智能领域3亿美元以上的融资轮次数量 将创历史新高，合计占医疗保健人工智能总投资的40%（2025年3亿美元以上的交易占人工智能支出的40% 45）。这表明投资者愿意投入巨资，预期人工智能平台将带来巨额回报。
总体而言，资金流入医药人工智能领域的迹象表明，资金正不断增加------这种自我强化的循环造就了活跃的融资环境（即便风险投资活动基线有所下降）。然而，对于大多数公司而言，现在就宣称在企业损益表层面实现了实际的成本节约还为时尚早；目前的关注点在于领先指标（研发管线价值、试验指标）和降低实验成本（减少失败的候选药物）。
6. 案例研究和真实案例
以下是人工智能在制药/生物技术领域应用的一些实例，展示了其战略影响和挑战：
Isomorphic Labs（Alphabet/DeepMind 的衍生公司，成立于 2021 年） 于 2025 年 3 月完成 6 亿美元的 A 轮融资（10）。Isomorphic 基于 DeepMind 的 AlphaFold 技术，运用生成式人工智能设计新型化学结构。该公司与 DeepMind 合作开发了 AlphaFold 3（预计于 2024 年发布），进一步扩展了蛋白质建模能力（10）。其研发管线包括内部肿瘤学和免疫学项目以及合作伙伴关系（例如与礼来和诺华的合作）。管理层公开强调其数十亿美元的资金实力和长远发展战略："你需要数十亿美元的资金和人工智能，"一位投资者指出（46）。关键在于：招募顶尖人才（例如，其首席执行官是斯坦福大学前校长）并筹集巨额资金，凸显了人工智能初创公司如何掌控硅谷的规模化发展机制。
印度太阳制药工业公司（Sun Pharmaceutical Industries (India)） ------人工智能在 商业运营中的区域性应用案例。SunP与人工智能初创公司GoML合作，开发了一款基于GPT-4的"销售分析助手"（2025年6月）。销售团队现在无需编写代码，即可通过自然语言查询业绩和库存信息。据公司内部消息，过去需要数天才能完成的分析现在几乎可以瞬间完成，SunP一位高级领导表示，分析速度"提升了85%"（34）。这改变了管理者处理数据的方式，也展现了人工智能在制药行业非研发领域的应用价值。
Syneos Health（全球合同研究组织） ------作为一家研发服务提供商，Syneos 积极整合人工智能技术。在 2025 年发布的 Microsoft Azure 用例报告中，Syneos 描述了如何部署一个基于 Azure AI 的统一数据平台。到 2024 年，他们利用生成式人工智能简化文档处理和数据库查询，将试验中心的启动时间缩短了约 10% ( 12 )。鉴于 Syneos 开展数百项试验，即使启动速度提升 10%，也能节省数百万美元的成本，并提前数月完成患者招募。该案例展现了内部运营数字化转型，并揭示了人工智能在药物设计之外的下游投资回报率。
Transcripta Bio（美国生物技术公司） ------曾入选《时代》周刊2024年百大创新企业榜单（ TIME100），该公司利用人工智能加速罕见病药物的研发（30）。他们的平台利用人类细胞数据和机器学习技术，绘制小分子如何影响基因表达的图谱，从而识别已获批准药物的新用途。值得一提的是，他们在不到两年的时间内，就将五种获得FDA批准的药物推进到针对新适应症的个体化"N-of-1"临床试验阶段------而这一过程以往预计需要5-8年（30）。2024年4月，该公司筹集了1000万美元用于业务扩张。Transcripta的成功表明，人工智能如何通过大幅加快筛查速度，打开被忽视的市场（罕见病领域）。
基因组编辑与精准医疗公司 ------跨界融合：Beam Therapeutics 和 Scribe Therapeutics 等公司将人工智能融入 CRISPR 系统的设计中。例如，Beam 利用人工智能预测编辑酶的靶向和非靶向效应。这种融合模糊了生物技术和软件之间的界限：人工智能已成为其研发流程的核心，而非边缘技术。这预示着未来许多生物技术初创公司从一开始就将由人工智能驱动。
制药巨头（诺华、辉瑞、罗氏等） ------大型企业既在构建内部人工智能能力，也在积极寻求外部合作。例如，诺华拥有一个生成式人工智能实验室，并与微软在数据云和人工智能项目上展开合作。辉瑞聘请了数十名数据科学家，并开展了多项合作（例如，2023年与IBM合作进行化合物筛选）。基因泰克（罗氏旗下）和安进已在抗体发现领域尝试应用深度学习。虽然许多企业的具体应用案例仍属机密，但总体预算趋势表明，几乎所有大型制药公司目前都至少有一个人工智能药物项目。
失败案例/警示： 人工智能并非万能灵药。Exscientia 的 DSP-1181（强迫症药物）和 BenevolentAI 的湿疹候选药物，尽管最初备受瞩目，但在临床试验中期均以失败告终。IBM Watson 在 2010 年代的失误（过度承诺人工智能在肿瘤学方面的应用）也让企业对人工智能持谨慎态度。ZoomRx 的调查发现，83% 的受访者认为人工智能"被高估了"，这反映出人们对即刻"神奇"解决方案的失望（23）。务实的企业领导者强调"渐进式应用"和完善的治理。例如， Define Ventures 的Lynne Chou O'Keefe 指出，制药行业的人工智能未来必须在未来 12-24 个月内实现，重点在于将人工智能嵌入核心工作流程，以实现真正的投资回报率（47），而不仅仅是试点项目。人工智能治理委员会的成立（约 80% 的公司报告称已成立48）也表明，行业观察人士正在通过建立监督机制来吸取教训。
7. 市场基准和统计数据
除了采用率之外，更广泛的市场和财务统计数据也说明了其规模：
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全球人工智能总支出预测： 预计到2026年，全球医疗保健领域的人工智能支出（软件/硬件/服务）将超过1000亿至1500亿美元 ，其中一份报告（GlobalData）预测，到2030年，该市场规模（涵盖所有领域）将达到约1万亿美元，年复合增长率约为40%（49）。多家市场研究公司估计，到2025-2026年，专门用于"制药研发的人工智能"领域的市场规模约为20亿至60亿美元 （50），但不同机构的定义略有差异。主要咨询公司（埃森哲、麦肯锡）预测，未来十年生命科学领域的人工智能投资将保持两位数的年增长率。
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投资构成： 在医疗保健投资领域，SVB发现生物制药投资在2025年下降了19% （51），而"技术赋能型制药"（人工智能、数字化）则成为增长领域。这表明，专注于人工智能的生物技术公司在不断缩小的市场份额中占据了更大的份额。由200家生物技术风险投资基金组成的联盟报告称，2025年新增融资总额约为70亿美元，远低于2021年410亿美元的峰值，反映出即使人工智能交易仍然很多，市场环境也更加紧张（52）。生物制药风险投资在肿瘤领域依然强劲，但现在也得到了人工智能/机器学习平台交易的补充（例如，Convergent在抗体偶联药物领域的投资，Genetika+在聚合物药物领域的投资）。
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地域趋势： 美国继续主导生命科学人工智能领域（Isomorphic、Generation Bio 等公司均位于美国），但亚洲（中国、印度）正在快速增长。CB Insights 指出，中国在人工智能医疗领域的投资份额已从全球交易的 8% 上升至 12% ( 53 )（尽管中国的大部分生物技术资本目前也流向了基因疗法和 GLP-1 类减肥药物）。欧洲公司（例如 BenevolentAI（英国）、Healx（英国）、Recursion（美国，但在欧洲设有分支机构））数量较少，但影响力巨大。印度的制药和科技行业正在开展合作（例如 ILBS-TCS GenAI 实验室）。
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市场集中度： 少数初创公司获得了巨额融资（"人工智能药物研发领域赢家通吃"的模式）。例如，在2024-2025年，Isomorphic Labs和Xaira两家公司仅通过几笔交易就获得了超过16亿美元的融资（9）（10）。与此同时，还有数百家处于种子轮和A轮融资阶段的人工智能生物技术初创公司，呈现出分散的市场格局。2025年，排名前五的医疗保健人工智能融资轮（Isomorphic、Pathos、Berg、Beam等）占据了人工智能医疗保健领域180亿美元总融资额的相当大一部分。
8. 启示与挑战
人工智能在制药/生物技术领域的增长具有多方面的影响：
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加速创新： 更快的药物研发流程和更高的临床效率有望增加进入临床试验的有效候选药物数量，从而部分抵消研发效率的历史性下滑。如果人工智能能够持续发现更优的药物靶点或以更少的失败率优化分子，那么制药行业有望在中期阶段取得更多成功。在肿瘤治疗和传染病领域（人工智能已取得诸多突破），我们或许能够看到更短的路径进入首次人体试验阶段。
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劳动力转型： 制药行业对数据科学家、机器学习工程师和生物信息学家的需求激增。许多公司投资对传统药物化学家和生物学家进行人工智能工具方面的再培训，或直接招聘人工智能领域的专业人士。调查显示存在技能缺口 ：一项行业研究显示，近一半的受访者认为劳动力尚未为人工智能数字化转型做好准备（54）。如果不加以解决，这可能会减缓人工智能的普及应用。
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监管和伦理问题： 人工智能设计的药物和数据驱动的试验引发了新的监管考量。例如，如果人工智能模型提出了一种新的作用机制，那么需要进行多少临床前验证？监管机构（FDA、EMA）正在不断完善相关指南。FDA于2019年发布的医疗器械人工智能/机器学习指南草案以及药物实验室对人工智能的重新关注表明，监管机构正在密切关注这一领域。数据隐私（尤其是在使用患者数据进行人工智能训练时）和算法偏差也是需要关注的问题。许多大型制药公司已经设立了人工智能伦理委员会（80%的公司报告称设有专门的治理结构 [48](https://www.fiercepharma.com/marketing/ai-tech-immediate-priority-most-big-pharmas-many-plan-open-their-pockets-further-ai#:~:text=According to the new report,ethics and data security policies "48]")），以提前解决这些问题。
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炒作与现实差距的风险： 人工智能的快速崛起导致了过高的期望。正如前文所述，许多内部人士警告说，"人工智能并非万灵药"（55）。务实的观点是，人工智能工具将在短期内辅助科学家，而不是取代核心生物医学专业知识。企业需要投资建设强大的数据基础设施和科学合作框架，才能真正发挥人工智能的优势。否则，试点疲劳可能会出现（即初期实验失败，高管们转而采取"观望"态度）。
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竞争格局： 率先采用人工智能的企业可能在研发效率和新药研发管线方面拥有显著的竞争优势。Define Ventures 强调，人工智能的"临界点"会在 12-24 个月内出现（47）。后发企业可能会面临困境；来自联盟（例如 ATRI 和医学领域的 CharliesBox）的知识溢出效应或许能够帮助落后者迎头赶上。此外，大型科技公司也构成竞争：例如，谷歌旗下的 DeepMind 和亚马逊的 AWS 实际上不仅是服务提供商，更是平台领域的竞争对手。
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未来拓展： 新兴的人工智能趋势（量子机器学习、多组学整合、患者数字孪生）预示着未来的发展方向。例如，生成式蛋白质设计（超越天然类似物）可以利用人工智能合成的序列，针对新的靶点，从头开发生物制剂。慕尼黑的初创公司Aleph Alpha和其他公司已经开始专注于多语言和多模态的生物医学模型。如果这些进展得以实现，将显著缩短复杂资产（例如mRNA或基因疗法）的研发周期。在临床方面，"人工智能驱动的精准医疗"愿景------利用患者的基因组、影像和电子病历数据来优化治疗------正在通过整体模型进行原型验证（例如，美国的"All of Us"研究项目和英国的"Genomic England"项目正在收集数据，用于训练未来的人工智能系统）。
9. 未来方向与展望（2026 年及以后）
到2026年及以后，几种发展轨迹显而易见：
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工作流程中的常规人工智能： 许多行业分析师预测，几年内，70%至85%的制药公司将在至少一项核心功能中"日常使用"人工智能。全球调查显示，预计到2027年，将有85%的制药公司在内部工作流程中使用人工智能（例如，ZipDo的一份报告声称达到了这一水平，尽管我们主要关注上文引用的调查 [4](https://www.across.health/publication/chart-of-the-month-whats-pharmas-level-of-interest-in-ai#:~:text=When asked “What’s the current,stage to pilots and beyond "4]")）。综合所有证据，到2026年，至少一半的大型制药公司将有多个人工智能项目投入生产，此后不久，这一比例将上升至大多数。
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关注平台规模： 最终的赢家可能是那些开发人工智能平台 而非一次性算法的公司。例如，Isomorphic Labs 的目标是创建一个适用于任何目标的通用"alpha 设计"引擎（56）。Recursion 正在构建一个内部的生物学"图谱"神经网络。那些构建专有数据集（例如基因组、影像）并将其与人工智能相结合的公司拥有竞争优势。因此，流水线策略将侧重于积累数据资产并迭代改进模型。
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并购与整合： 我们预计随着大型制药公司收购人工智能公司或成立孵化器，行业整合将进一步加剧。目前，一些大型制药公司已经成立了投资部门或创新实验室（例如罗氏的Digital Ventures、拜耳的CoLab等）。随着估值在2021年后趋于正常化，并购机会将更加诱人：规模较小的AI生物技术公司可能会因其研发管线而被收购。相反，一些初创公司如果无法获得后期融资或合作伙伴关系，则可能面临倒闭。到2026年，人工智能行业可能会迎来第二波并购浪潮，目标将是那些在后期项目中验证了自身技术的公司。
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监管框架： 监管机构将做出相应调整。例如，FDA 和 EMA 可能会发布专门针对人工智能药物的指导意见（例如，要求模型训练过程透明化）。数字疗法 (DTx) 软件审批途径的成功经验，或可为纯人工智能工具（例如人工智能图像分析软件）的审批提供借鉴。明确的指导方针将减少不确定性，并可能加快人工智能工具在受监管领域（例如诊断）的推广应用。
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全球格局： 截至2026年，北美和欧洲在人工智能应用方面仍处于领先地位，但亚洲（尤其是中国和印度）正在迎头赶上。例如，印度的国家生物技术战略（2021年）明确提出将人工智能应用于药物研发。中国监管现代化（例如加快审批速度）以及强有力的国家支持意味着，中国人工智能药物企业（如上海的英纳生物或北京的鸿宇生物）有望取得突破性进展。我们预计，到2020年代末，亚洲将在全球人工智能生物技术交易中占据更大份额，并涌现出本土领军企业。
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跨学科影响： 人工智能在制药领域的加速发展也可能波及邻近领域。例如，在农业生物技术领域，一些相同的人工智能平台正被应用于作物性状发现。医疗器械公司也越来越多地使用人工智能（西门子医疗以51亿美元收购Dotmatics 41就是一个超越纯粹药物领域的案例）。药物人工智能与材料科学（人工智能设计的生物材料）等领域之间的交叉融合可能会进一步加强。
10. 结论
到2026年，人工智能在制药和生物技术行业的应用将迎来转折点。多项指标------从近半数公司在研发中使用人工智能工具（1），到数亿美元的巨额融资（风险投资6），再到领导层的优先考虑（85%的顶级制药公司2）------都证实，人工智能不再是小众实验。业内人士普遍看好人工智能提升研发效率的潜力（82%的受访者预计投资回报率将有所提高22）。实际案例（如Sun Pharma、Syneos、Transcripta等）也证明了人工智能在速度和效率方面带来的显著提升。
然而，该行业仍处于转型期。调查显示，人工智能的规模化应用仍然有限：企业范围内的部署是例外，而非普遍现象（13）（14）。数据互操作性、监管合规性和人才短缺等重大挑战亟待解决。首批人工智能生物技术公司也提醒我们，科学风险依然很高；算法设计可以加速候选药物的筛选，但实证验证必不可少。
展望未来，我们预计到2026-2028年，人工智能将从试点项目过渡到运营标准。成功将人工智能融入核心工作流程的公司，其药物发现速度和试验效率将得到显著提升。投资者将继续加大对人工智能驱动的平台和特定疗法的投入。总之，2026年的各项指标展现出蓬勃发展的态势：人工智能在制药领域的应用已超越炒作阶段，即将开启对药物研发产生切实可衡量影响的新时代。
以上所有数据和论断均来自行业出版物、调查和新闻报道（5）（1）（7）（2）（23）（12）。表格和图表均根据这些引用的来源编制而成。
表1： 制药/生物技术领域人工智能应用情况调查基准。（数据来源：ICON/GlobalData（1）；Decide Ventures（FiercePharma）（2）；ZoomRx（FiercePharma）（24）；Across.Health（4）；安永印度（3）。）
| 调查/研究 | 年 | 范围 | 主要发现 |
|---|---|---|---|
| ICON / GlobalData | 2024 | 101名制药/生物技术研发专业人员 | 49% 的人表示在研发中使用人工智能/大数据（自 2019 年以来增长了约 10%）（1）；82% 的人期望人工智能能够提高研发投资回报率。 |
| Define Ventures（通过 FiercePharma） | 2025 | 全球排名前 20 的制药公司中，有 16 家的高管团队 | 85% 的 20 大制药公司称人工智能是"当务之急"（2）；超过 80% 的公司正在增加人工智能预算。 |
| ZoomRx（通过 FiercePharma） | 2024 | 200多名生命科学专业人士 | 92% 的公司使用人工智能（只有 8% 的公司没有使用人工智能）( 23 )；人工智能的常见用途包括药物发现、个性化医疗、内容。 |
| Across.Health | 2024 | 欧洲医药营销团队 | 只有 6% 的企业完全实施了人工智能以进行客户互动；24% 的企业正在进行试点（4）；15% 的企业对此不感兴趣。 |
| 安永（经济时报） | 2025 | 500多个医药行业职位（印度） | 50% 的公司正在探索/使用人工智能；25% 的公司已将 GenAI 工具投入生产（3）；75% 的公司通过人工智能降低了成本。 |
表2： 人工智能驱动的药物研发/生物技术交易（2024年与2025年对比）。（来源：DealForma 2026年分析（7）（8）。）
| 类别 | 交易（2024） | 价值（2024 年，美元） | 交易（2025） | 价值（2025 年，美元） |
|---|---|---|---|---|
| 研发合作 | 84 | 118亿美元 | 114 | 434亿美元 |
| 并购交易 | 34 | 32亿美元 | 99 | 123亿美元 |
| 风险投资轮次 | 264 | 89亿美元 | 348 | 110亿美元 |
外部来源
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3 https://pharma.economictimes.indiatimes.com/amp/news/pharma-industry/50-of-indian-pharma-companies-exploring-ai-driven-solutions-ey-report/118330020#:~:Mumba...
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6 https://dealforma.com/ai-ml-drug-discovery-and-licensing-rd-ma-ventures-and-ipos-2025-review/#:~:In%20...
7 https://dealforma.com/ai-ml-drug-discovery-and-licensing-rd-ma-ventures-and-ipos-2025-review/#:~:AI%2F...
8 https://dealforma.com/ai-ml-drug-discovery-and-licensing-rd-ma-ventures-and-ipos-2025-review/#:~:In%20...
9 https://www.axios.com/2024/04/24/stanford-ai-biotech-xaira#:~:Xaira...
10 https://dealforma.com/ai-ml-drug-discovery-and-licensing-rd-ma-ventures-and-ipos-2025-review/#:~:Isomo...
11 https://dealforma.com/ai-ml-drug-discovery-and-licensing-rd-ma-ventures-and-ipos-2025-review/#:~:strat...
12 https://www.microsoft.com/en/customers/story/22558-syneos-health-azure-open-ai-service#:~:Syneo...
13 https://www.clinicaltrialsarena.com/news/half-of-pharma-and-biotech-companies-using-ai-and-big-data/#:~:Curre...
14 https://www.biopharminternational.com/view/report---digital-transformation-in-biopharma-the-gap-between-hype-and-implementation#:~:Nearl...
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37 https://dealforma.com/ai-ml-drug-discovery-and-licensing-rd-ma-ventures-and-ipos-2025-review/#:~:Lila%...
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40 https://dealforma.com/ai-ml-drug-discovery-and-licensing-rd-ma-ventures-and-ipos-2025-review/#:~:in%20...
41 https://dealforma.com/ai-ml-drug-discovery-and-licensing-rd-ma-ventures-and-ipos-2025-review/#:~:Sieme...
42 https://dealforma.com/ai-ml-drug-discovery-and-licensing-rd-ma-ventures-and-ipos-2025-review/#:~:GE%20...
43 https://dealforma.com/ai-ml-drug-discovery-and-licensing-rd-ma-ventures-and-ipos-2025-review/#:~:Nanya...
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