渐冻症，一种曾被称为 " 不治之症 " 的罕见病。如今， AI 正在帮它从 " 等死 " 变成 " 慢下来 " 。
240 天，让病情停住
一款渐冻症靶向药 RAG-17 的首批受试者，在用药 240 天后，脑脊液里的致病蛋白降低了 56% 到 69%，血液中神经损伤的标志物下降超过一半。一位 29 岁的受试者，如今已经能借助支撑独立站立、正常工作生活。这个阶段性成果今年 7 月登上了《自然·医学》。虽然离"治愈"还很远，但"把病情按下暂停键"这件事，已经真实发生了。
AI 在罕见病里的角色
AI 在这里的角色，不是某个炫酷的噱头，而是实打实的工具：药物靶点预测、临床数据建模，都在帮科学家更快地找到方向。对患者本人，AI 还提供了另一种温度------眼控交互和声音复刻技术，让失去语言能力的患者能用自己的原音色继续和家人交流。一个全球最大的民间渐冻症患者服务网络，已经触达超过两万人。
罕见病研究因为患者少、投入大，过去总是被冷落。AI 正在改变这个局面------它让"攻克冷门病"这件事，成本更低、希望更大。