靶向肠道的腺相关病毒(AAV)血清型及启动子选择

自AAV2首次被克隆以来,AAV血清型家族不断扩大。不同血清型的衣壳蛋白结构差异导致其与细胞受体的结合能力不同,从而赋予病毒特异性的器官靶向能力。重组AAV(如rAAV2/9)采用AAV2基因组配合其他衣壳,既能稳定表达,又能实现组织特异性感染。下列方案及数据来源和元生物,供研究参考。

(图片来源:和元生物)

靶向肠道的AAV血清型:

  • AAV9:肠系膜上动脉注射、灌肠、结肠内注射

  • AAV8:肠系膜上动脉注射

  • AAVrh10:肠系膜上动脉注射

启动子选择:

  • 广泛感染启动子:CBh、CMV、CAG、EF1α、U6

  • 肠上皮细胞:Villin

  • 肠杯状细胞:MUC2

注射方式参考:

  • 肠系膜上动脉注射:AAV9、AAV8、AAVrh10 ~1E+11 vg/只

  • 灌肠:AAV9 ~1E+11 vg/只

  • 结肠内注射:AAV9 ~1E+11 vg/只

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