2026 年 5 月 13 日，日本中央社会保险医疗委员会正式决议，将全球首款 iPS 细胞来源的帕金森病再生治疗药AMCHEPRY（通用名：raguneprocel） 纳入公共医保，5 月 20 日起正式生效，单人治疗定价为 5530.67 万日元。这也是日本首个获批医保报销的 iPS 细胞再生医疗产品，标志着干细胞治疗从科研走向规模化临床应用的关键一步。
这款疗法由日本住友制药联合京都大学高桥淳团队研发，2026 年 3 月已获日本厚生劳动省附条件、限时 7 年生产销售许可，适用于左旋多巴等现有药物效果不佳的中晚期帕金森病患者。
同期获批的还有大阪大学关联企业 Cuorips Inc. 研发的 iPS 心肌细胞片RiHeart，预计今年夏季也将纳入日本医保，共同构成日本 iPS 再生医疗首批落地成果。
京都大学医学部附属医院开展的临床试验中，7 名 50--69 岁帕金森患者接受细胞移植，随访 2 年结果显示：
● 6 名可评估患者里，4 人运动症状显著改善
● 移植细胞长期存活、稳定分泌多巴胺
● 安全性良好，未出现严重不良反应
相关成果已发表于国际顶级期刊《Nature》
AMCHEPRY 的治疗逻辑，是用干细胞再生功能替代死亡神经细胞，而非单纯缓解症状，具体步骤：****
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细胞制备
：取用健康捐赠者的外周血或皮肤细胞，重编程为诱导多能干细胞（iPS 细胞） ，再在实验室定向诱导，分化成高纯度多巴胺能神经前体细胞。********
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精准移植
：通过微创手术，将制备好的细胞移植到患者大脑壳核区域。****
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体内修复
：移植的细胞在脑内稳定存活、成熟，持续分泌多巴胺，弥补帕金森患者脑内多巴胺分泌不足的问题，直接改善震颤、僵硬、运动迟缓等核心症状。****
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长期稳定
：临床数据显示，移植细胞可在脑内长期存活并稳定合成多巴胺，高剂量组多巴胺合成能力提升约 63.5%，且无肿瘤、严重排异等重大安全风险。
对于患者来说，这是治愈希望的曙光；但对于科研圈而言，这更是一道分水岭。随着首款iPS细胞药物实现医保覆盖，那些缺乏临床转化路径、仅停留在理论层面的研究课题，将不得不面对严峻的现实拷问！