在非小细胞肺癌里，有一种特殊基因突变叫做 EGFR 20 外显子插入突变。过去这类晚期患者，常规治疗方案主要是铂类化疗联合免疫治疗，但整体疗效并不理想。随着医学发展，阿米凡他单抗、莫博塞替尼、舒沃替尼等一批新药陆续问世，给这类难治肺癌带来新希望。为了系统对比这类靶向药的疗效与安全情况，科研人员开展了这项系统综述研究。
研究人员在 PubMed、Embase、Cochrane 图书馆等权威数据库，全面检索到 2025 年 3 月 31 日前所有相关临床研究，不限语种，重点观察肿瘤缓解率、疾病控制情况、患者生存时间以及药物不良反应。最终一共纳入 11 项临床试验，788 名患者用于疗效统计，861 名患者用于安全性分析。
汇总数据显示，接受这类新型靶向药治疗的患者，肿瘤客观缓解率达到 41.8%，意味着近四成患者用药后肿瘤明显缩小；疾病控制率高达 85.6%，大部分患者的肿瘤能够稳定不再继续进展。患者的中位无进展生存期约 8.02 个月，也就是一半的患者可以维持 8 个月左右肿瘤不进展；合并总生存期约 20.8 个月。
研究还做了细分人群分析。按照突变位置划分，螺旋区插入的患者缓解率 44.4%，远环插入患者缓解率 34.5%；对比有无脑转移的患者，存在脑转移人群缓解率 36.4%，无脑转移患者为 47.5%。虽然数据上有差别，但统计学上没有达到显著差异，也就是说还不能断定某一类人群一定会效果更好。
在用药安全方面，这类靶向药大多会出现一些副作用。所有等级不良反应里，腹泻、皮疹最为多见，发生率均超过 66%，甲沟炎也较为常见。比较严重的 3 级及以上不良反应中，腹泻占 10.1%，皮疹占 8.2%，贫血占 2.7%。这些不良反应大多可以通过对症处理、调整药量得到控制，整体安全性尚可。
这项综述说明，对于 EGFR 20 外显子插入突变的晚期肺癌，在后线治疗中使用新一代靶向药物，相比传统方案，抗肿瘤效果明显更好，不良反应也基本可以耐受。不过这项研究是汇总多项试验的分析，还需要更多头对头随机对照试验进一步证实。未来，医生会结合患者突变类型、有没有脑转移、身体情况，选择最合适的靶向药物，帮助这部分特殊肺癌人群延长生存，改善生活质量。