背景:
间质性肺病(Interstitial Lung Diseases, ILD)是一组异质性慢性肺部疾病,常导致进行性肺功能下降和显著呼吸症状,严重影响患者的健康相关生活质量(Health-Related Quality of Life, HRQoL)。尽管抗纤维化药物(如吡非尼酮和尼达尼布)已被证实可减缓肺功能 decline 并降低死亡率,但其对HRQoL这一关键患者报告结局(Patient-Reported Outcome, PRO)的影响尚不明确。
目的:
本研究旨在通过系统综述与荟萃分析,评估抗纤维化药物在改善ILD患者HRQoL方面的有效性,并探讨其对咳嗽、呼吸困难及疲劳等常见症状的影响。
设计:
系统综述与荟萃分析,遵循PRISMA指南。研究方案预先注册于PROSPERO(CRD42023450917)。
数据来源与检索策略:
全面检索MEDLINE(via PubMed)、EMBASE和Cochrane Central Register of Controlled Trials(CENTRAL)数据库,时间自建库起始至2025年8月25日。检索词包括"interstitial lung disease"、"idiopathic pulmonary fibrosis"、"antifibrotic agents"、"pirfenidone"、"nintedanib"、"quality of life"、"patient-reported outcomes"及相关主题词(MeSH/Emtree)。筛选随机对照试验(RCTs),比较抗纤维化治疗与安慰剂或常规治疗在ILD患者中的HRQoL差异。
结局指标:
主要结局为圣乔治呼吸问卷(St. George's Respiratory Questionnaire, SGRQ)总分及各领域评分(症状、活动能力、影响)。次要结局包括咳嗽、呼吸困难和疲劳的发生率,使用相对风险(RR)进行评估。连续变量以平均差(MD)及其95%置信区间(CI)表示,采用随机效应模型合并效应量。异质性通过I²统计量评估。
结果:
共纳入13项高质量随机对照试验,涉及超过5,000名ILD患者(主要为IPF,部分为PPF或其他纤维化性ILD)。
SGRQ评分:抗纤维化治疗显著改善SGRQ症状域得分(MD: −2.59, 95% CI: −4.56 至 −0.61; I² = 32%)和活动能力域得分(MD: −2.88, 95% CI: −4.82 至 −0.94; I² = 34%),提示在减轻日常活动受限和症状负担方面具有临床意义。总分改善趋势存在,但未达传统最小临床重要差异(MCID),且证据确定性较低。
症状控制:抗纤维化药物显著降低咳嗽发生率(RR: 0.77, 95% CI: 0.64--0.94; I² = 0%)和呼吸困难发生率(RR: 0.71, 95% CI: 0.56--0.89; I² = 0%),表明其在缓解核心呼吸道症状方面具有一致益处。
不良影响:接受抗纤维化治疗的患者更易出现疲劳,风险增加48%(RR: 1.48, 95% CI: 1.20--1.83; I² = 0%),提示需警惕药物相关全身性副作用对生活质量的潜在负面影响。
偏倚风险评估显示多数研究为低至中等风险。根据GRADE标准,证据确定性在SGRQ总分上评为"非常低",而在症状域和特定症状(如咳嗽、气促)方面为"低至中等"。
结论:
抗纤维化药物可能有助于改善间质性肺病患者的健康相关生活质量,尤其在减轻咳嗽与呼吸困难方面效果明确。然而,其对整体HRQoL的提升程度有限,且可能伴随疲劳加重的风险。临床实践中应个体化权衡获益与不良反应,在关注肺功能保护的同时重视患者主观体验的管理。未来研究应加强长期HRQoL数据收集,并探索可预测生活质量响应的生物标志物或表型特征。