传统的统计分析和规则驱动方法在处理高维、非线性、多模态的组学数据及复杂临床结局预测时，日益显现出局限性。如何在有限样本条件下构建稳健的预测模型？如何整合药物扰动转录组与分子结构信息以加速靶点发现？如何利用深度生成模型实现单细胞批次整合与表征学习？这些已成为生命科学和临床研究领域亟需突破的关键问题。
近年来，人工智能与生物医学的深度融合为解决上述挑战提供了新范式：表格基础模型在小样本临床预测任务上展现出超越传统机器学习的性能；组合扰动响应模型通过对药物、剂量和细胞状态的可解释分解，实现了对未见药物组合的分布外预测；变分自编码器在单细胞批次整合与潜空间表征学习中成为主流工具；分子性质预测基准平台（TDC）为药物ADMET预测提供了标准化的评测体系。在学科发展维度，智能生物医学作为新兴交叉领域正蓬勃兴起，头部医药企业、临床科研机构及高校对既精通多组学数据分析，又熟练掌握机器学习、深度学习和可复现建模流程的复合型人才需求迫切。
适合生物信息学、医学、药学、公共卫生、临床医学、基础医学等领域的高校研究生、临床医生、科研人员，以及希望将机器学习技术引入组学分析、药物发现和临床预测建模的跨领域从业者。
- 系统讲授人工智能与机器学习方法在生物信息学、组学数据分析、药物扰动研究和临床预测建模中的应用，帮助学员建立从数据处理、模型构建、性能评价到结果解释的完整实践能力。
- 内容遵循"传统基线---方法理解---论文复现---课题迁移"的递进式教学逻辑。实例部分聚焦四类具有代表性的应用场景：临床表格预测、药物扰动细胞系转录组、单细胞与深度学习、药物与分子人工智能。课程选取四篇近年发表、影响力较高、公开代码较完善的代表性论文作为核心案例，围绕每篇论文拆解其适合培训复现的关键模块。
AI赋能生物医学：从临床数据到药物分子性质预测实战培训
模块一 Python 数据分析机器学习与临床表格预测基础
教学内容：
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机器学习在医学表格数据分析中的基本范式，包括监督学习与无监督学习、训练集与测试集划分、交叉验证、过拟合与正则化、特征选择等。
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面向医学研究场景的模型评价体系，包括准确率、AUC、ROC 曲线、F1 值、敏感度、特异度、混淆矩阵、校准曲线和决策曲线，并说明不同指标的适用条件与局限性。
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模型解释和临床规范方面，介绍SHAP基本思想及其在医学预测模型解释中的应用，理解临床预测模型开发、验证和报告过程中的关键问题。
实践环节---将使用 Pandas 完成数据读取、缺失值处理、标准化和基础可视化；使用 scikit-learn 构建逻辑回归、随机森林和 XGBoost等传统机器学习模型，并完成交叉验证、ROC 曲线、校准曲线和 SHAP 解释；引入表格基础模型TabPFN，与传统机器学习模型进行对比。
论文实例 1：TabPFN------临床表格预测与小样本基础模型
论文出处： Accurate predictions on small data with a tabular foundation model，Nature，2025。
对应复现内容：TabPFN 在小样本表格数据中实现快速预测的核心思想。通过小规模临床数据帮助学员理解其上下文学习、先验拟合网络和单次前向推理的基本机制，并与传统机器学习模型进行性能与效率对比。
复现产出：绘制出TabPFN 与XGBoost、梯度提升树或随机森林在小样本临床表格数据上的AUROC和运行时间对比图，并完成一个临床分类 Notebook。该 Notebook 包括数据处理、传统基线模型、TabPFN 模型、性能评价、运行时间比较和结果解释。
模块二 药物扰动细胞系转录组与机器学习
教学内容：
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药物扰动细胞系转录组数据的特点与分析范式：讲解扰动效应的传统刻画方式，包括差异表达分析、扰动特征签名、剂量---响应关系和基于签名相关性的药物相似性分析
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扰动响应的机器学习建模思路，讲解CPA 提出的组合式可解释建模思想。
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介绍chemCPA 如何进一步结合分子结构信息预测未见药物的响应，为第4天的分子表示与药物人工智能内容建立衔接。
实践环节---在药物扰动单细胞数据上完成 CPU 本地可运行的完整流程：
(1) 使用 Scanpy进行质量控制、归一化和 UMAP 可视化；
(2) 按照药物、剂量和细胞系进行分组展示；
(3) 进行差异表达分析和扰动签名提取；
(4) 绘制药物相似性热图和标志基因剂量---响应曲线；
(5) 使用scikit-learn完成由表达谱预测药物、作用机制或剂量的分类与回归任务；
(6) 实现一个线性组合基线，按照"对照均值 + 药物位移 + 剂量效应"的形式预测留出药物---剂量组合的平均表达谱，并以预测值与真实值之间的 R² 评价结果，复现 CPA 论文中的核心评测逻辑和代表性散点图。
论文实例 2：CPA------药物扰动单细胞转录组的可解释响应建模
论文出处：Predicting cellular responses to complex perturbations in high-throughput screens，Molecular Systems Biology，2023。
对应复现内容：复现 CPA 的核心思想与评测协议。CPA 将可解释线性模型思想与深度学习灵活性相结合，对单细胞药物扰动响应进行建模，学习药物、剂量和细胞状态的可解释表示，并预测未见过的剂量或药物组合响应。
复现产出：
(1) 按药物、剂量和细胞系着色的 UMAP图；
(2) 差异表达分析结果和扰动签名；
(3) 药物相似性热图；
(4) 标志基因剂量---响应曲线；
(5) 基于表达谱预测药物、剂量或作用机制的分类与回归结果；
基于线性组合基线的预测---真实表达 R² 散点图，用于复现 CPA 的核心评测逻辑。
模块三 单细胞分析与深度学习
教学内容：
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单细胞RNA测序数据分析基本概念与标准流程，包括AnnData数据结构、细胞与基因质量控制、归一化、高变基因筛选、降维、聚类和细胞类型注释。单细胞标准分析流程中各步骤的目的、常用参数及结果解读方式。
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深度学习部分，讲解自编码器和变分自编码器的基本原理。
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介绍批次效应的来源及其对单细胞整合分析的影响，并在概念层面扩展介绍 MultiVI、totalVI 等单细胞多组学整合方法。
实践环节---使用Scanpy完成单细胞标准分析流程，包括质量控制、归一化、高变基因筛选、主成分分析、UMAP 降维、Leiden 聚类和标志基因可视化；通过编写一个简化的多层感知机自编码器，直观理解编码器---解码器结构与潜空间表示；使用scVI 完成单细胞批次整合，并与 PCA、Harmony 等经典方法在同一数据集上进行可视化对比。
论文实例 3：scVI------单细胞表征学习与批次整合
论文出处： A Python library for probabilistic analysis of single-cell omics data，Nature Biotechnology，2022。
对应复现内容：复现scVI概率生成模型核心思想及其批次整合能力，重现整合后潜空间UMAP中"批次充分混合、细胞类型结构得以保留"的代表性结果。
复现产出：在同一数据集上比较 PCA、Harmony 和 scVI 三种方法的整合效果，绘制整合前后 UMAP 图，并结合批次标签和细胞类型注释评价整合质量。
模块四 药物与分子人工智能
教学内容：
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介绍人工智能在药物发现中的主要任务类型，包括分子性质预测、ADMET 预测、药物---靶点相互作用预测和药物反应预测。
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常见分子表示方法，包括 SMILES、分子指纹和分子图；介绍图神经网络在分子建模中的基本思想
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药物AI研究中的标准化基准评测流程
实践环节---使用 RDKit将分子转化为指纹特征，使用 scikit-learn 模型完成分子性质预测，并以 AUROC 等指标进行评价和对比。
论文实例 4：TDC------药物与分子性质预测
论文出处：Artificial intelligence foundation for therapeutic science，Nature Chemical Biology，2022。
对应复现内容：复现TDC中ADME与单实例性质预测任务的问题设定及其官方评测流程。重点讲解如何从标准化任务库中加载数据、划分训练集和测试集、构建分子特征、训练传统机器学习模型并评价预测性能。
复现产出：使用RDKit将SMILES转化为分子指纹，使用随机森林、XGBoost或其他scikit-learn模型完成分子性质预测，绘制 AUROC 或回归性能指标对比图，并与 TDC 官方任务设定和排行榜机制进行对照。
模块五 （拓展选讲）
本模块以概念和流程演示讲解为主
1.电子健康档案与患者级预测
EHR数据结构、目标队列、结局定义、时间窗设定和患者级预测建模流程
2.代谢组学
使用MetaboAnalyst内置示例数据进行差异代谢物分析和通路富集演示
3.蛋白结合位点预测
用PeSTo网页服务器进行概念演示，了解蛋白结构数据与结合位点预测思路
4.多组学相似性融合
使用snfpy和模拟数据演示相似性网络融合及谱聚类流程
5.空间组学
使用squidpy内置小数据演示空间邻域富集和 Moran's I 空间自相关分析