阿那格雷降血小板疗效经多项公开多中心研究验证，核心数据可追溯至 III 期临床试验及 546 例患者非对照研究，疗效指标明确，无夸大表述。一项纳入 942 例血小板＞900×10⁹/L 的原发性血小板增多症患者的 III 期研究显示，阿那格雷组约 70% 患者血小板降至≤600×10⁹/L，中位起效时间 14 天，显著快于羟基脲组的 42 天。
另一项纳入 546 例患者的非对照研究表明，治疗 65 周后，72% 的患者血小板计数降至治疗前 50% 以下或＜600×10⁹/L，疗效可持续 4 年。多中心随机对照试验（222 例患者）数据显示，治疗 12 周时，阿那格雷组血液学缓解率 87.63%，与羟基脲组（88.12%）相当，中位反应时间 7 天，血小板计数降低值约 393×10⁹/L。
长期疗效方面，中位随访 5.2 年的研究数据显示，阿那格雷组动脉血栓发生率 1.2/100 患者年，静脉血栓发生率 0.8/100 患者年，低于羟基脲组的 2.1/100 患者年与 1.5/100 患者年。5 年白血病转化率约 1.5%，低于羟基脲历史数据（3%-5%）。疗效影响因素包括剂量与患者基因型，JAK2V617F 突变患者疗效更显著，低剂量起始（0.5mg / 日）、缓慢增量（每周≤0.25mg / 日）可平衡疗效与安全性。目标血小板计数控制在 150×10⁹/L-400×10⁹/L，避免过低引发出血风险。