AAV载体包装与纯化技术全解析:从三质粒系统到衣壳定向进化腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)是一种无包膜的单链DNA病毒,直径仅约26nm,却承载着基因治疗领域巨大的期望。自2017年FDA批准某款AAV基因治疗药物用于遗传性视网膜营养不良以来,已有数款AAV基因治疗药物进入市场。AAV之所以备受青睐,核心在于其安全性 profile:野生型AAV不引发已知疾病,重组AAV(rAAV)删除了病毒编码序列,仅保留两端的反向末端重复序列(ITR)作为包装信号,大大降低了免疫原性与插入突变风险。