00后大3休学创业!AI虚拟细胞

GENESIGHT------AI虚拟细胞开发商获清华创新领投数千万元种子轮融资

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7月7日消息------本土AI生命科学初创企业GENESIGHT完成数千万元种子轮融资,由Tsinghua Innovation Ventures独家领投。

本次新募集资金将用于构筑3大核心竞争壁垒:自有数据集、自研AI模型以及临床验证框架。同时进一步加快与国内顶尖3甲医院的合作及商业化落地,落实长期战略愿景:搭建基于模拟人类细胞行为的世界模型的全栈生命科学操作系统。

迄今为止,GENESIGHT已与多家顶尖3甲医院建立深度合作。企业利用真实患者用药前后采集的组织样本,构建适配特定疾病、适配模型的闭环数据集。

GENESIGHT已落地3条商业化业务线。第1,临床患者分层:与顶尖医院具备GCP认证的临床试验中心合作,支撑多个治疗队列与药物管线。第2,模型能力变现:向国内药企及跨国企业(MNC)提供靶点识别、药物重定位以及自研模型工具服务。第3,数据平台合作:自动化测序持续扩充高质量训练数据集,迭代升级基础模型架构。

创业机遇:传统AI药物研发行业存在根本性缺陷

全球医药年度研发投入超2万亿元人民币,但临床试验失败造成的年度损失高达4,000亿元。Nature刊载研究证实,86%新药临床试验失败,根源在于人类与小鼠、灵长类等动物模型之间巨大的生理差异。约90%的医药研发预算消耗于Ⅰ至Ⅲ期临床试验。开发1款新药至少需要10年、耗资10亿美元,临床成功率仅维持在10%。

行业内大多数AI药物研发企业仅聚焦早期靶点挖掘与分子结构生成,仅覆盖全部研发成本的10%。这类技术只解决分子生成问题,无法回答关键问题:药物在人体内能否产生实际治疗效果。这一核心难题正是GENESIGHT的技术使命。

自创立以来,GENESIGHT创始团队将行业重心向下游转移:在开展耗资巨大的大规模临床试验前,借助平台预测候选药物在人体细胞内的药效响应。其技术可进一步支撑临床前药效评估、候选分子排序、患者分层以及精准医疗。GENESIGHT创始人Du Runshi表示:「药企自身能够生成数10个全新分子候选物;真正需要的是明确判断哪个分子值得投入高昂的临床研究。」

在传统药物研发流程中,即便候选物在体外细胞实验和动物研究中表现优异,仍常在人体临床试验中失败,原因是动物模型、类器官、细胞系与真实人类疾病微环境之间存在系统性生物学错配。对于药物研发企业,最高成本与最高风险集中在临床阶段,而非早期分子发现环节。

GENESIGHT填补了这一行业关键空白。企业定位并非通用AI合同研究组织(AI CRO),也不只是简化早期药物研发流程。其目标是革新整套药物药效评价体系,成为行业通用金标准。

可以类比:传统AI药物研发工具如同「造钥匙的工匠」,而GENESIGHT的核心价值,是测试每把「钥匙」能否在人体这个复杂锁体内顺畅转动。

海外AI +生命科学领域已诞生1批估值高、资金雄厚的企业。

Arc、CZI等先行者在公共转录组数据集规模与开源生态方面具备优势。Recursion在与Exscientia合并后,从表型成像拓展至端到端药物研发,明确规划虚拟细胞与多组学平台。Tempus AI依托真实临床病历、临床文本、医学影像与诊断业务构建自强化数据飞轮。

GENESIGHT与这些全球同行存在显著差异。该企业既非单纯临床文本数据供应商,也不是聚焦成像的表型研究企业。其搭建的药效可解释预测系统完全基于细胞多组学数据。

公司管理层解释,临床文本与影像数据仅能呈现最终治疗结局,难以解析底层机制成因。与之相比,细胞多组学数据集可解析驱动药物响应的生物学机制,为医药研发决策提供基础生物学依据。

该理念奠定GENESIGHT「体内临床对齐」的核心原则:高通量体外筛选数据用于候选物初筛,人体体内治疗药效数据校准模型输出,形成持续迭代的闭环数据循环。

技术路线:从体外拟合到体内对齐,打造业内唯一覆盖体外、体内的端到端闭环

GENESIGHT两大旗舰核心产品为多模态虚拟细胞数据基础设施UniOme,以及智能药物扰动平台Wise-Perturb。

虚拟细胞技术模拟不同外界刺激下细胞的动态状态。例如,建模药物给药引发的基因组、转录组与蛋白质组层面的细胞变化,并将这类分子改变映射至最终治疗结局。

但行业最大瓶颈在于数据质量。

传统虚拟细胞模型大多依托人工改造、标准化永生化细胞系数据集。这类数据便于实验室规模化实验,但细胞系经过多年实验室传代,丢失患者个体独有特征,无法复刻患者体内复杂疾病微环境。

GENESIGHT认为,虚拟细胞模型性能上限并非由模型参数量决定,而是取决于训练数据与真实临床任务的贴合程度,以及纳入生物样本的多样性。

企业首创3层递进式数据架构:底层为单细胞及多模态基础数据集;中层为基因与药物扰动数据集;顶层存储直接取自人体患者的配对用药前后体内药效数据。底层定义完整细胞图谱,中层模拟细胞对药物暴露的反应,顶层使用真实人体用药响应读数校准模型。

最关键的是,GENESIGHT自主研发UniOme,为首款自研高通量单细胞跨模态测序技术。传统测序流程会破坏待测细胞,无法在同个细胞中同时捕获DNA、RNA与蛋白质数据;研究者只能拼接来自不同细胞群体的数据集,天然引入测量噪声。依托样本制备与测序工作流创新,GENESIGHT平台可精准对齐从同个细胞提取的DNA、RNA、蛋白检测信号。

简单类比:传统测序仅通过体重描述1个人,UniOme则可同时采集身高、肤色、面部特征以及数10项其他维度信息。对于AI模型,这种多维数据增益,超过单纯扩大模型参数量带来的收益。

传统新药筛选依赖重复、繁重的湿实验,周期漫长、成本高昂,还常常遗漏稀有但高活性分子候选物。

GENESIGHT自研工作流将多维候选化合物编码与靶细胞测序数据输入平台,运行虚拟扰动模拟。系统预测药物暴露后全转录组基因表达变化,为每个候选物计算标准化药效得分,并依据预测性能对分子排序。

在这套框架下,药企研发人员先利用GENESIGHT模型筛选优质候选物,仅将少量候选进入实体实验室验证,大幅减少实验工作量,缩短筛选周期。

Wise-Perturb支持约20,000个全基因组基因响应谱的预测分析。统一基准测试下,其核心预测指标较国际主流公开模型高出40%至130%。在大规模内部私有数据集测试中,平台将差异表达基因的预测误差降低约41.77%,基因表达变异相关系数提升129.43%,生成的扰动谱与实体生物实验结果一致性更高。此外,Wise-Perturb具备优秀泛化能力,可在不同药物、细胞类型与患者人群上实现精准零样本预测。

首席技术官Wang Yixuan表示:「有意义的性能指标必须源于真实临床场景与底层生物学逻辑,不能微调至在孤立数据集上过拟合------这决定模型在新药物或新患者队列测试时能否保持准确度。」

临床验证:全球首个、国内唯一可持续预测分子特征与人体临床结局的平台

GENESIGHT与多家顶尖3甲医院深度合作,利用患者用药前后组织样本构建疾病专属闭环数据集。

在中国医学科学院国家癌症中心/肿瘤医院团队的联合研究项目中,GENESIGHT使用肺癌患者用药前样本与药物分子结构,预测个体患者的药效排序。平台的药效分层结果与医师记录的真实患者治疗队列临床观测高度吻合。

该案例的价值不止于公共数据集基准指标小幅提升,而是在真实临床前决策流程中完成技术验证。

在另1项DS-8201药物响应预测试验中,GENESIGHT模型此前从未处理DXD相关样本,基于PDX样本的批量RNA测序表达数据开展推理,对候选药物响应进行排序。企业称,预测排序结果与PDX实体模型体内药效结果匹配,证明模型在全新治疗适应症与患者人群上具备强大0样本泛化能力。

对于药企,该能力可直接应用于患者分层、临床试验入组管理场景。

创新药临床试验中,提前筛选最可能响应治疗的患者,能够提高临床试验成功率,减少不必要的受试者招募与资源浪费。

创始团队:AI、虚拟细胞与临床资源领域顶尖人才组成的跨学科团队

GENESIGHT创始人兼CEO Du Runshi,2004年出生,曾就读于加州大学洛杉矶分校本科。完成大3学业后休学全职创业,拥有连续AI创业经历,对AI驱动生命科学行业具备深刻行业洞察。首席技术官Wang Yixuan为香港中文大学计算机在读博士,长期深耕单细胞AI与药物扰动预测,曾主导多家国内外虚拟细胞初创企业模型研发,是国内稀缺的虚拟细胞技术专家。首席财务官Chen Cong拥有10余年医疗与生物制药行业经验,具备广泛产业人脉与成熟资本市场网络。

另外2位联合创始人Huang Shiyun与Zhuo Xinkai,自中学起便与Du Runshi一同就读于北京11学校。首席创新官Huang Shiyun毕业于加州大学伯克利分校,曾在Gladstone Institutes、UCSF Theodoris Lab等世界顶尖生物医学研究机构参与基因扰动生成模型训练。首席联络官Zhuo Xinkai拥有布兰迪斯大学跨学科学术背景,为药效评估、靶点发现等核心业务线提供定量分析与商业化支撑。

Du Runshi谈到:「有幸组建1支真正热爱虚拟细胞技术、专业功底扎实的团队。多数成员来自该细分领域全球顶尖实验室与行业机构,技能高度互补:技术研发、算法设计、自有数据管线、产业商业化资源均由经验丰富的负责人牵头。每位成员专注本职,协同顺畅,推进速度快,内部阻力小。同时十分感谢Li Yu教授、Jin Guoqing教授等学术与产业资深顾问,指导我们避开行业常见陷阱。」

对于早期AI for Science初创企业,均衡的创始团队架构至关重要:先进模型决定性能上限,自研测序与数据基础设施构筑可持续竞争壁垒,医院与药企合作决定商业化速度。

不同于依靠1次性服务费盈利的传统AI CRO,GENESIGHT计划让自身收入模式与制药客户核心利润流深度绑定。

企业当前3条商业化业务线:第1,与顶尖医院GCP认证临床试验中心合作开展临床患者分层,服务多个治疗队列与药物管线;第2,通过药物重定位、靶点识别、平台订阅,向国内药企及跨国企业客户提供自研模型工具并实现变现;第3,数据平台联合开发,自动化测序持续扩充高质量训练数据集,迭代升级AI基础模型底座。

展望未来,GENESIGHT计划搭建1套完备的生命科学操作系统:1套模拟全部生物反应的完整仿真框架。除模拟人体细胞对药物治疗的响应外,平台未来还将模拟饮用咖啡等日常刺激带来的人体生理变化,作为更广范围AI数字健康领域的基础大模型。

GENESIGHT创始人Du Runshi表示:「选择在AI与生命科学交叉领域创业,是经过审慎考量的决定。对GENESIGHT的长期愿景是推动全人类生命健康公平。希望将不治之症变为可治愈疾病,为面临艰难治疗抉择的患者与家属带去确定性与安心,减少代价高昂的试错,避免过早的生命逝去。」

详细总结

思维导图

基础信息

行业痛点& GENESIGHT解决方案

创始团队简介

竞品对比

海外对标企业

参考

Boehringer adds $250M to value of Variant pact by expanding into cardiovascular disease

https://www.vcbeathealth.com/article/59502

注:AI辅助创作,如有不当欢迎指出。内容仅供参考,不构成任何建议。

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